L’azienda biotecnologica Revolution Medicines ha annunciato il successo della sperimentazione clinica di fase 3 per il daraxonrasib, una nuova terapia orale mirata per il cancro al pancreas. I dati mostrano che il farmaco ha quasi raddoppiato la sopravvivenza media dei pazienti rispetto alla chemioterapia standard, portandola a 13,2 mesi contro i precedenti 6,7 mesi. Si tratta del primo studio clinico avanzato in cui un trattamento specifico per questa neoplasia supera la barriera dell’anno di vita media in pazienti già trattati.
Il tumore del pancreas è storicamente una delle sfide più difficili dell’oncologia moderna, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni che si attesta appena al 13%. A differenza di altre forme tumorali che hanno beneficiato dell’immunoterapia, il pancreas è rimasto a lungo un “deserto terapeutico”, trattato quasi esclusivamente con protocolli di chemioterapia citotossica per via endovenosa. L’impatto di questa malattia è tale che, entro il 2030, si prevede diventerà la seconda causa di morte per cancro nel mondo occidentale, rendendo la ricerca di terapie mirate sulle mutazioni genetiche una priorità assoluta per la sanità globale.
Una nuova era per i farmaci mirati contro la mutazione RAS
La pillola daraxonrasib agisce selettivamente sulle mutazioni del gene RAS, responsabili della proliferazione tumorale in circa il 90% dei casi di adenocarcinoma pancreatico. Nello studio cardine, il farmaco ha raggiunto tutti gli obiettivi primari e secondari, evidenziando una riduzione del 60% del rischio di morte. Mark Goldsmith, CEO di RevMed, ha sottolineato l’eccezionalità dei dati raccolti: “Si tratta di risultati straordinari, in grado di cambiare le pratiche cliniche, e ora il nostro obiettivo è quello di agire rapidamente per rendere disponibile questa potenziale nuova opzione terapeutica ai pazienti che ne hanno urgente bisogno”.
La comunità scientifica ha accolto con entusiasmo la notizia. Il dottor Shubham Pant, dell’MD Anderson Cancer Center, ha definito i risultati “davvero rivoluzionari”, aggiungendo: “Oggi sono semplicemente grato. Non posso dire altro. E sapete, vedere i pazienti nella mia clinica oggi, ho una clinica molto frequentata oggi, mi rende semplicemente grato”. L’ottimismo degli oncologi è legato alla capacità del farmaco di offrire benefici significativi dove i precedenti studi avevano fallito o garantito solo poche settimane di vita supplementare.
Verso l’approvazione FDA e la gestione degli effetti collaterali
L’azienda prevede di richiedere a breve l’approvazione alla Food and Drug Administration (FDA), puntando a una revisione accelerata per rendere il farmaco disponibile entro pochi mesi come terapia di seconda linea. Nonostante l’efficacia, il trattamento presenta effetti collaterali specifici, tra cui eruzioni cutanee che hanno colpito la maggior parte dei pazienti, sebbene solo nel 10% dei casi si siano manifestate in forma grave. Gli esperti assicurano che tali reazioni sono gestibili attraverso antibioticoterapia o sospensioni temporanee della somministrazione.
La solidità dei dati ha generato un forte impatto anche sui mercati finanziari, con le azioni di Revolution Medicines balzate del 30% e una capitalizzazione di mercato salita oltre i 26 miliardi di dollari. Il daraxonrasib potrebbe presto diventare il trattamento cardine su cui costruire future combinazioni terapeutiche. Come concluso dal dottor Andrew Aguirre del Dana-Farber Cancer Institute, la scoperta rappresenta “un miglioramento enorme di cui essere incredibilmente entusiasti, in quanto costituiscono davvero una base solida”.




