Farmaci, 50 nuove terapie avanzate entro 2030, Italia pronta alla sfida

Roma, 16 set. – Sono 10 al momento le terapie avanzate a disposizione in Europa. "Una vera e propria rivoluzione in ambito medico", strategie "capaci di portare un innegabile vantaggio per la salute dei pazienti, risultando in alcuni casi trasformative. Questo numero è destinato a crescere considerevolmente nel prossimo futuro: gli analisti prevedono infatti che entro il 2030 saranno autorizzati circa 50 nuovi prodotti di terapie avanzate. Oggi siamo dunque in una fase che potremmo definire 'pilota', perchè nei prossimi 10 anni arriveranno in clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare". E' il quadro tracciato da Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec-Federchimica, nel suo intervento al webinar 'Terapie avanzate, il futuro è già qui', promosso da Istituto superiore di sanità e da Assobiotec, Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie.

"In questo scenario – ha sottolineato – sono la cooperazione e la visione di lungo termine le direttrici da seguire per superare le tante sfide ancora aperte. Siamo dunque molto soddisfatti nell'avere confermato oggi un'unità di intenti e una prospettiva comune con l'Iss e con tutti i diversi stakeholder che hanno partecipato a questo dibattito, che ringraziamo molto per l'approccio aperto e collaborativo. Ci auguriamo che questa giornata possa rappresentare solo un primo passo di un più lungo percorso da fare insieme". Le terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche e l'ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate Atmp (Advanced Therapy Medicinal Products), sono le protagoniste di una rivoluzione in ambito medico. A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, le Atmp sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici.

"Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica – hanno ricordato gli esperti – E' necessario precisare che le Atmp non sono generici procedimenti, ma farmaci a tutti gli effetti, e in quanto tali soggetti al medesimo iter brevettuale, sperimentale e approvativo dei farmaci tradizionali".

"Le terapie avanzate rappresentano una frontiera importante e una significativa risorsa per il futuro, ma si confrontano con una sfida altrettanto importante che è quella dell'accesso all'innovazione – ha evidenziato Patrizia Popoli, direttore del Centro nazionale Ricerca e Valutazione preclinica e clinica dei farmaci dell'Iss – Tale sfida richiede l'adozione di un modello innovativo rispetto ai normali processi di sperimentazione, autorizzazione e accesso. L'incontro di oggi serve innanzitutto ad avviare un confronto tra mondi diversi, per ricercare una modalità condivisa al fine di favorire uno sviluppo metodologicamente rigoroso di queste terapie e, soprattutto, un trasferimento tempestivo dei frutti della ricerca all'insegna della sostenibilità e dell'equità".

Secondo Luigi Boano, vice presidente Assobiotec-Federchimica, "l'alleanza che si è instaurata oggi nella tavola rotonda con Iss, ministero della Salute, Agenzia italiana del farmaco Aifa, Regioni e Centro nazionale trapianti (Cnt) su queste terapie innovative è proprio quello che immaginiamo e auspichiamo per il futuro. Per rendere disponibile tale innovazione ai pazienti italiani, attraverso un accesso rapido ed omogeneo sul territorio, è urgente – ha concluso Boano – immaginare e costruire insieme un nuovo modello di gestione, che superi quello attuale. Il progresso della scienza è inarrestabile e tutti gli attori del sistema salute devono collaborare per garantire ai pazienti il massimo beneficio".