Una terapia genica per i "bimbi molla"

Una nuova terapia definita salva-vita per i "bambini bolla",  bambini che fin dai primi mesi di vita vivono con un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di produrre linfociti a causa della mancanza di una proteina ovvero l'adenosina fondamentale per la loro produzione. I bambini che ne soffrono sono a rischio morte perchè senza linfociti i virus e i batteri ne attaccano l'organismo in maniera deleteria. In genere sono costrettti a vivere in isolamento. Il farmaco che sarà presto in commercio è stato brevettato dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon di Milano, la terapia genica con cellule staminali è l'ultima frontiera e l'unica alternativa al difficile trapianto per la cura dell'Ada-Scid, malattia genetica gravissima che compare poco dopo la nascita e che compromette il sistema immunitario.

Tra i pazienti sottoposti alla cura sperimentale c'è anche Rafael, un ragazzo venezuelano di 15 anni che vive a Milano, va scuola, ama l'inglese e il calcio. Una vita come quella della maggior parte dei suoi coetanei, si direbbe, eppure Rafael ha passato gran parte della sua esistenza in isolamento per colpa dell'Ada-Scid. Fino a quando i ricercatori dell'Istituto San Raffaele di Milano non hanno brevettato la terapia salva-vita che lo ha fatto nascere per una seconda volta.

L'unica terapia risolutiva è il trapianto da midollo osseo, ma trovare il donatore compatibile è estremamente difficile. L'alternativa messa a punto dai ricercatori del San Raffaele è la terapia genica che permette di curare la malattia attraverso le cellule staminali del bambino stesso, attraverso un vettore funzionante ottenuto da un virus modificato in laboratorio per renderlo innocuo ma ancora capace di penetrare nelle cellule ospiti. (AGI)