Ema: ok a terapia staminali per bambini affetti da Ada-Scid

Concessa per la prima volta dalla European Medicines Agency (EMA) l'autorizzazione alla commercializzazione ad una terapia genica ex vivo basata su cellule staminali, destinata al trattamento di pazienti affetti da una patologia molto rara chiamata ADA-SCID: Strimvelis (cellule CD34+ autologhe, trasdotte per esprimere il gene che codifica per ADA). Si tratta della prima terapica genica per bambini, correttiva di un difetto genetico, ad aver ricevuto tale autorizzazione a livello mondiale. Il trattamento è destinato a pazienti per i quali non è disponibile un donatore di cellule staminali antigene umano leucocitario compatibile. ADA-SCID è una malattia causata dall'alterazione di un singolo gene relativo all'enzima adenosina deaminasi, necessario per la maturazione e la funzionalita' dei linfociti. Nei bambini affetti da ADA-SCID, il sistema immunitario è così severamente compromesso che il loro organismo è incapace di difendersi dagli agenti infettivi e, in assenza di un trattamento efficace, la malattia può risultare fatale entro il primo anno di vita. Si stima che in Europa ci siano 15 nuovi casi di bambini affetti all'anno, i quali, qualora ritenuti idonei dal proprio medico, potranno, in virtù dell'autorizzazione concessa oggi, sottoporsi alla terapia presso l'Ospedale San Raffaele di Milano. Il trattamento è il risultato della collaborazione strategica tra GSK, l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e MolMed che produrrà Strimvelis anche per l'uso commerciale. 

L'autorizzazione all'immissione in commercio si basa sui dati relativi a 18 bambini trattati con Strimvelis. A tre anni dal trattamento è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i 12 bambini arruolati nello studio clinico. Inoltre, lo stesso tasso di sopravvivenza del 100% è stato riscontrato in tutti i 18 bambini trattati e referenziati nella domanda di registrazione, la cui salute è stata monitorata per una durata di circa 7 anni.